Blinatumomab
适应症: 复发/难治儿童 B-ALL；MRD 阳性 ALL
可在中国使用；为患儿提供低毒性的移植或CAR-T治疗途径。
- 作用靶点
- CD19 × CD3 双特异性T细胞衔接器（BiTE）
- 首次获批
- 美国FDA · 2014；NMPA · 2020
- 成熟度
- 获NMPA批准 · 儿童复发/难治性B-ALL适应症
- 价格与报销
- 进口原研药；部分商业保险及惠民保可报销
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创新药品
药品与可及性
中国可及的儿童创新药品 —— 国家医保目录疗法、NMPA 获批产品，以及博鳌乐城先行区特许通道。
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Dinutuximab (GD2 antibody)
适应症: 高危神经母细胞瘤维持治疗
可提升2年无事件生存率；可通过博鳌乐城先行区获取。
- 作用靶点
- GD2神经节苷脂（抗GD2单克隆抗体）
- 首次获批
- 美国FDA · 2015年；NMPA · 2021年
- 成熟度
- NMPA批准用于高危神经母细胞瘤维持治疗
- 价格与报销
- 进口药品价格较高；乐城早期准入及慈善项目可及
Nusinersen
适应症: 各型脊髓性肌萎缩症（SMA）
已纳入中国国家医保报销 — 年度费用降低约70%。
- 作用靶点
- SMN2前体mRNA剪接调节剂（反义寡核苷酸）
- 首次获批
- 美国FDA · 2016；NMPA · 2019
- 成熟度
- NMPA批准 — 纳入中国国家医保药品目录（2021年谈判）
- 价格与报销
- 经国家医保谈判后 — 单剂费用从约70万元降至约3.3万元
CD19 CAR-T Products (CN)
适应症: 复发/难治 B 细胞白血病与淋巴瘤
多款获NMPA批准的产品；全国性中心均设有儿科项目
- 作用靶点
- CD19（B细胞表面抗原）自体CAR-T
- 首次获批
- NMPA · 2021年（中国首款CAR-T）；儿科B-ALL产品 · 2025年
- 成熟度
- 获NMPA批准 · 包括适用于3–21岁r/r B-ALL的产品
- 价格与报销
- ≈ ¥100–130万/疗程；惠民保及商业保险可部分覆盖
Pegaspargase
适应症: 儿童 ALL 基础治疗
国产长效天冬酰胺酶——注射次数更少，过敏发生率更低。
- 作用靶点
- 天冬酰胺耗竭（聚乙二醇化左旋天冬酰胺酶）
- 首次获批
- NMPA · 2009（中国自主研发长效剂型）
- 成熟度
- NMPA批准 · CCLG儿童ALL方案的核心药物
- 价格与报销
- NRDL收录——仅为进口天冬酰胺酶费用的一小部分
Imatinib (CN generics)
适应症: 儿童 Ph+ ALL、慢粒
经质量一致性评价的仿制药，价格仅为原研药的一小部分。
- 作用靶点
- BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂
- 首次获批
- 美国FDA · 2001年（原研药）；中国仿制药 · 2013年起
- 成熟度
- 仿制药已通过国家质量与一致性评价
- 价格与报销
- 纳入国家药品价格谈判目录的仿制药——年费用仅需数千元人民币
Sirolimus
适应症: 脉管畸形、LAM、难治性免疫性血细胞减少
在中国儿科血管异常诊疗方案中广泛应用。
- 作用靶点
- mTOR（雷帕霉素的机械靶点）抑制剂
- 首次获批
- 美国FDA · 1999年；获儿科血管异常应用指南支持
- 成熟度
- NMPA批准；在全国各中心常规超说明书路径使用
- 价格与报销
- 列入NRDL；与进口生物制剂相比月均费用较低
Caffeine Citrate
适应症: 早产儿呼吸暂停
NICU的标准治疗方案；可改善早产儿的呼吸结局。
- 作用靶点
- 腺苷受体拮抗剂（呼吸兴奋剂）
- 首次获批
- 美国FDA · 1999年；NMPA批准并纳入国家医保药品目录
- 成熟度
- 全球NICU用于早产儿呼吸暂停的标准治疗方案
- 价格与报销
- 低成本基本药物，在中国可报销
Risdiplam (Evrysdi)
适应症: 脊髓性肌萎缩症（16 日龄及以上）
首款口服型SMN2剪接修饰剂——草莓口味居家疗法，无需腰椎穿刺
- 作用靶点
- SMN2前体mRNA剪接修饰剂（可提升功能性SMN蛋白水平）
- 首次获批
- NMPA · 2021年获批；2023年扩大适应症至出生≥16天的婴儿
- 成熟度
- 列入NRDL——鞘内注射型诺西那生的居家口服替代方案
- 价格与报销
- NRDL谈判定价——较上市价实现突破性成本降低
药品可及性与适用性须经就诊医院确认。本页面信息不构成医疗建议或处方。
乐城通道 —— 境外已上市药品的早期可及
博鳌乐城国际医疗旅游先行区（海南）实行特许药械政策：已在境外上市、尚未在中国大陆获批的药品，可经特许准入引进使用。我们可以评估孩子的治疗方案是否符合乐城通道路径。
