儿童造血干细胞移植（HSCT）
成熟临床应用 · 国家移植中心
典型周期
约6-10周
预估费用
预估50000-90000美元
费用因供体类型（半相合、脐带血、全合无关供体）和预处理强度而异。多学科团队（MDT）审核后将提供书面打包预估费用。
中国优势
儿童造血干细胞移植（HSCT）
每个孩子都能找到供体
中国的半相合移植体系（即“北京方案”）使父母几乎可成为供体，疗效与全合同胞移植相当——无需耗时数月的供体库检索。
世界领先的移植量
中国的移植中心每年开展的儿童HSCT量位居全球前列，其团队经验的丰富程度是少数单一机构能企及的。
可治愈地中海贫血
移植可使重型地中海贫血患儿摆脱终身输血和祛铁治疗，经验丰富的中心治愈率达90%以上。
以儿童为中心的移植单元
配备100级层流洁净病房、家长陪住制度、儿童生活专家及舒适（无痛）操作室，专为年幼患者打造。
快速概览
就医旅程
病例评估
提交病历与影像资料，48 小时内获得专家书面评估与初步方案。
方案与报价
多学科团队（MDT）制定个性化治疗方案，并提供透明费用清单。
出行准备
协助办理医疗签证、机票与住宿，并配备专业医疗翻译。
院内治疗
专属协调员陪同检查与治疗，全程沟通无障碍。
康复与随访
回国后远程随访，提供复查计划与用药指导。
长期管理
与治疗团队保持联系，需要时享受复诊快速通道。
医疗团队
医院
首都医科大学附属北京儿童医院
北京 · 国家儿童医学中心
复旦大学附属儿科医院
上海 · 国家儿童医学中心
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
上海 · 国家儿童医学中心
浙江大学医学院附属儿童医院
杭州 · 国家儿童健康与疾病临床医学研究中心
专家
常见问题
如何为我的孩子找到供体？+
采用半相合方案时，父母或同胞几乎总能成为可用供体——无需等待供体库。脐带血和全合无关供体选项也可供选择。移植多学科团队（MDT）在HLA配型后会选择最佳供体，通常在2-4周内完成。
移植可治愈哪些病症？+
高危及复发白血病、重型地中海贫血、重症再生障碍性贫血、原发性免疫缺陷病（如WAS）及特定代谢性疾病。移植委员会将逐案确认是否符合条件。
住院时长是多少？+
计划在中国停留6-10周：移植前评估（1-2周）、预处理及输注，随后在层流洁净病房等待植入3-5周，之后在当地恢复后再回国。
主要风险是什么？+
移植物抗宿主病（GVHD）、免疫恢复期间的感染及方案相关毒性。儿科中心采用优化的GVHD预防方案、每日监测及快速抢救方案；您的团队将解释针对您孩子的特定风险。
家长可以住在移植病房内吗？+
可以——在大多数中心，一名家长可在洁净病房停留期间陪住，同时可获得儿童生活支持、家庭厨房及口译服务。我们会在入院前安排好一切。
详细信息
供体与移植物选择
| 供体类型 | 可及性 | 典型时间线 | 备注 |
|---|---|---|---|
| 半相合供体（父母/兄弟姐妹） | 近100%儿童可获得 | 2–4周检查评估 | “北京方案”——疗效与全相合供体相当 |
| 脐带血 | 取决于库藏情况 | 3–6周 | 适用于免疫缺陷病及地中海贫血 |
| 全相合无关供体（登记库） | 取决于人群情况 | 2–4个月 | 通过中国造血干细胞捐献者资料库获取 |
| 自体供体 | 患儿自身细胞 | 2–3周 | 适用于特定实体瘤及淋巴瘤 |
采用HSCT治疗的病症
- 高危/复发急性白血病（ALL、AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）。
- 重型地中海贫血——可治愈，终结终身输血依赖。
- 重症再生障碍性贫血及遗传性骨髓衰竭综合征。
- 原发性免疫缺陷病（WAS、SCID、CGD）及噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）。
- 在专业中心接受治疗的特定遗传性代谢病（如黏多糖贮积症、戈谢病）。
移植流程及预估时间线
- 第1-2周：供者HLA配型、患儿检查、中心静脉导管置入（PICC门诊）。
- 第3周：在层流洁净病房进行预处理化疗±放疗。
- 第4周：干细胞输注——类似输血的操作。
- 第4-8周：植入监测、感染预防、GVHD监测。
- 第8-10周：逐步恢复、飞行适应性评估及交接计划。
康复与长期随访
- 与移植团队按固定时间表监测嵌合率及免疫重建情况。
- GVHD预防用药在数月内逐渐减量；移植后约12个月启动疫苗复种程序。
- 与家庭医生协作开展生长、内分泌及校园适应随访。
